FDA’nın klinik araştırma rehberinde fazlar, farklı soruları yanıtlamak üzere ve genel katılımcı aralıklarıyla açıklanıyor. Faz 1 çalışmalarında çoğunlukla 20–100 sağlıklı gönüllü veya hastalığı bulunan kişi yer alıyor. Faz 2’de katılımcı sayısı birkaç yüze çıkabiliyor; etkinlik ve yan etkiler daha geniş biçimde inceleniyor.
Bu çerçevenin kaynağı FDA’nın “Adım 3: Klinik Araştırma” sayfasıdır. İlaç geliştirme süreci sayfası da fazların düzenleyici süreç içindeki yerini açıklar.
Faz 3 daha geniş bir değerlendirme sağlar
FDA, Faz 3 araştırmaları için yaklaşık 300 ila 3 bin gönüllüden oluşan genel bir aralık veriyor. Bu aşamada etkinlik ve güvenlik, daha büyük ve farklı özelliklere sahip bir grupta sınanabilir. Aralık, her çalışmanın aynı sayıda kişiyle yapılacağı anlamına gelmez.
Sayılar sabit kota olarak okunmamalı
Bir çalışmanın katılımcı sayısı hastalığa, beklenen etkiye, sonuç ölçütlerine ve araştırma tasarımına göre değişebilir. Faz adı tek başına bir ilacın etkili veya güvenli olduğunu kanıtlamaz; her aşamanın bulguları, çalışmanın tasarımı ve elde edilen verilerle birlikte değerlendirilir.