FDA, pivotal klinik araştırmalarda etkinlik iddiasının önceden belirlenmiş sonlanım noktaları ve uygun istatistiksel yöntemlerle desteklenmesini bekliyor. Pivotal çalışma, başvurudaki etkinlik değerlendirmesi açısından merkezi öneme sahip araştırmadır; bu ifade tek başına olumlu sonuç garantisi vermez.
FDA’nın uyarlanabilir tasarım kılavuzu analiz ve karar kurallarının önceden planlanmasına ilişkin bağlam sunar. Klinik araştırma rehberi ise araştırma fazlarının genel amacını açıklar.
P değeri tek başına klinik yarar değildir
P değeri, gözlenen farkın sıfır hipotezi varsayımı altında ne kadar beklenmedik olduğunu değerlendirmeye yardım eder. Etki büyüklüğünü, hastanın yaşayacağı yararın önemini veya sonucun klinik açıdan anlamlı olup olmadığını tek başına göstermez.
Başvuru bütünüyle değerlendirilir
Etki büyüklüğü ve güven aralığı, tahminin yönü ile belirsizliğini p değerini tamamlayacak şekilde gösterir. Çoklu karşılaştırmalar, sonlanım noktaları, çalışma tasarımı ve analiz planı da birlikte ele alınır. Bu nedenle tek bir “istatistiksel olarak anlamlı” ifadesi, düzenleyici incelemenin tamamı yerine kullanılamaz.