FDA, ilaç ve biyolojik ürün çalışmalarındaki uyarlanabilir tasarımlar için nihai kılavuzu Aralık 2019’da yayımladı. Kılavuz, FDA-2018-D-3124 dosyasıyla ilişkilendiriliyor ve araştırma sürerken biriken verilere göre önceden planlanmış değişikliklerin nasıl ele alınabileceğini açıklıyor.
Belgenin ana kaynağı FDA’nın “Adaptive Designs for Clinical Trials of Drugs and Biologics” kılavuzudur. FDA ilaç kılavuzları sayfası da belgenin düzenleyici rehberlik içindeki yerini gösterir.
Uyarlama önceden tanımlanmış kurallara dayanır
Örneklem büyüklüğü, tedavi kolları veya randomizasyon oranı gibi unsurlarda yapılabilecek değişiklikler, araştırma protokolünde belirtilen karar kurallarına bağlanabilir. Böylece veri görüldükten sonra keyfi biçimde yön değiştirilmesiyle, tasarımın baştan planlanan esnekliği birbirinden ayrılır.
İstatistiksel güvence tasarımın parçasıdır
Ara veriye göre karar vermek, hata oranı ve operasyonel yanlılık gibi riskleri gündeme getirir. FDA’nın çerçevesi simülasyonları ve karar kurallarını bu riskleri değerlendirmede kullanılan araçlar olarak ele alır. Kılavuz, belirli bir ilacın etkili olduğunu ilan etmez; araştırmanın nasıl daha güvenilir tasarlanabileceğine ilişkin rehberlik sağlar.