FDA’nın NDA ve BLA başvurularına ilişkin istatistik kılavuzları, etkinlik analizinin başvuru öncesinde ayrıntılı biçimde planlanmasını bekliyor. NDA, yeni ilaç başvurusu; BLA ise biyolojik ürün lisans başvurusu için kullanılan dosya türüdür. Analiz planı, hangi sorunun hangi veriyle sınanacağını görünür kılar.
Bu haberin temel kaynağı FDA’nın NDA ve BLA istatistik kılavuzudur. İlaç kılavuzları dizini, ilgili belgenin FDA rehberlik sistemi içindeki yerini doğrular.
Plan, sonlanım ve analiz grubunu tanımlar
Birincil ve ikincil sonlanım noktaları, analiz popülasyonları ve kullanılacak istatistiksel model plana yazılır. Böylece araştırmacıların sonuçları gördükten sonra hangi ölçütü öne çıkaracağı belirsizleşmez; başvurunun temel analiz mantığı baştan incelenebilir.
Eksik veri ve çoklu testler ayrıca ele alınır
Plan; eksik verilerin nasıl işleneceğini, protokol sapmalarının hangi gruba yansıyacağını ve duyarlılık analizlerinin nasıl yapılacağını açıklamalıdır. Birden fazla test veya ara analiz varsa yanlış pozitif sonuç riskini sınırlayan yöntemler de belirtilir. Bu ayrıntılar bir sonucu otomatik olarak olumlu yapmaz; sonucun yeniden incelenebilmesini sağlar.